EXPLOITING HEMATOPOIETIC STEM CELLS FOR THE BRAIN DELIVERY OF A RECOMBINANT SECRETABLE PROTEIN TO TREAT CDKL5 DEFICIENCY DISORDER; EXOSOMES AS A NOVEL BIOMARKER OF TREATMENT RESPONSE TO AID CLINICAL TRANSLATION; “finanziato dall’Unione europea – Next Generation EU”

--In questo progetto, sfrutteremo le competenze complementari della nostra rete per sviluppare un trattamento innovativo per la CDD attraverso combinando l'approccio di terapia genica basato sulle cellule staminali con un meccanismo di correzione incrociata per aumentare l'efficacia complessiva e la sicurezza dell'approccio di terapia genica. e la sicurezza dell'approccio di terapia genica. Eseguiremo uno studio preclinico proof-of-concept per valutare l'efficacia della terapia genica basata sulle cellule staminali con l'IgK-TATk. con il gene IgK-TATk-CDKL5 in un modello murino di CDD. Inoltre, sfrutteremo questo intervento modificante la malattia per identificare della malattia per IDENTIFICARE BIOMARCATORI NON INVASIVI DERIVATI DAL CERVELLO, il contenuto molecolare degli esosomi (EXO), come potenziale metodo clinicamente traducibile con cui metodo clinicamente traducibile con cui valutare oggettivamente l'efficacia terapeutica.