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  1. Progetti

A combinatorial pharmacotherapeutic approach to counteract Spinal Muscular Atrophy

Progetto
L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una delle cause genetiche più comuni di mortalità infantile. Il campo della SMA sta vivendo tempi eccezionali, con la ricerca che progredisce rapidamente, molteplici studi clinici e nuovi trattamenti sul mercato, tutti basati sull'aumento della quantità della proteina mancante, SMN. Tuttavia, questi trattamenti non garantiscono una completa guarigione e possono avere un'efficacia limitata. Pertanto, è necessario un approccio terapeutico completo per curare tutti i pazienti e che comprenda tutti i fenotipi clinici, coinvolgendo strategie sia SMN-dipendenti che indipendenti, cioè che agiscano su bersagli diversi da SMN. Grazie a un piccolo verme, C. elegans, abbiamo identificato nuovi farmaci: l'obiettivo del progetto è caratterizzare ulteriormente i loro effetti utilizzando un approccio multisistemico. Capiremo quale sia il più efficace, il meccanismo d'azione e se sia efficace anche nei modelli di mammifero. Grazie all'identificazione di nuovi farmaci indipendenti dalla SMN, potremo fornire nuovi trattamenti complementari per i pazienti SMA.
  • Dati Generali
  • Aree Di Ricerca

Dati Generali

Partecipanti

BOIDO Marina Maria   Responsabile scientifico  

Referenti

ZACCONE Gabriella   Amministrativo  

Dipartimenti coinvolti

NEUROSCIENZE "RITA LEVI MONTALCINI"   Principale  

Tipo

Altri Progetti di ricerca internazionali/esteri con bando competitivo

Finanziatore

AFM-Téléthon - French Muscular Dystrophy Association
Ente Finanziatore

Partner

Università degli Studi di TORINO

Contributo Totale (assegnato) Ateneo (EURO)

90.000€

Periodo di attività

Gennaio 2, 2023 - Marzo 1, 2026

Durata progetto

38 mesi

Aree Di Ricerca

Settori (14)


LS5_11 - Neurological and neurodegenerative disorders - (2022)

Settore BIO/16 - Anatomia Umana

CIBO, AGRICOLTURA e ALLEVAMENTI - Farmacologia Veterinaria

CIBO, AGRICOLTURA e ALLEVAMENTI - Patologia e malattie degli animali

CIBO, AGRICOLTURA e ALLEVAMENTI - Scienze cliniche veterinarie

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Disturbi neuropsichiatrici

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Epidemiologia

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Fisiologia comportamentale

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Malattie neurologiche e neurodegenerative

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Oncologia e Tumori

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Psicologia clinica

MEDICINA, SALUTE e BENESSERE - Ricerca Traslazionale e Clinica

SCIENZE DELLA VITA e FARMACOLOGIA - Interazioni tra molecole, cellule, organismi e ambiente

SCIENZE DELLA VITA e FARMACOLOGIA - Sviluppo del sistema nervoso e plasticità

Parole chiave

Muscular Dystrophy
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