L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una delle cause genetiche più comuni di mortalità infantile. Il campo della SMA sta vivendo tempi eccezionali, con la ricerca che progredisce rapidamente, molteplici studi clinici e nuovi trattamenti sul mercato, tutti basati sull'aumento della quantità della proteina mancante, SMN. Tuttavia, questi trattamenti non garantiscono una completa guarigione e possono avere un'efficacia limitata. Pertanto, è necessario un approccio terapeutico completo per curare tutti i pazienti e che comprenda tutti i fenotipi clinici, coinvolgendo strategie sia SMN-dipendenti che indipendenti, cioè che agiscano su bersagli diversi da SMN. Grazie a un piccolo verme, C. elegans, abbiamo identificato nuovi farmaci: l'obiettivo del progetto è caratterizzare ulteriormente i loro effetti utilizzando un approccio multisistemico. Capiremo quale sia il più efficace, il meccanismo d'azione e se sia efficace anche nei modelli di mammifero. Grazie all'identificazione di nuovi farmaci indipendenti dalla SMN, potremo fornire nuovi trattamenti complementari per i pazienti SMA.