Nonostante il significativo miglioramento delle prospettive per i pazienti con diagnosi di mieloma multiplo, un sottogruppo presenta una risposta terapeutica inferiore o una rapida recidiva della malattia. Le prospettive per questi pazienti sono ancora cupe e la patogenesi sottostante rimane poco compresa. L’identificazione anticipata di questi pazienti ad alto rischio e le modalità di trattamento efficaci per questi pazienti sono entrambe importanti esigenze cliniche non soddisfatte1.
Questa proposta si basa sull’ipotesi che un decorso della malattia ad alto rischio sia determinato dall’interazione tra la genetica del tumore e il microambiente tumorale del midollo osseo (TME). Ciò implica che una piena comprensione delle malattie ad alto rischio può essere distillata solo da un approccio di biologia dei sistemi di studio del tumore nel contesto della sua TME. Pertanto, il consorzio European Myeloma Network High-Risk (EMN-HR) mira a:
1. Generare una definizione di biologia dei sistemi di pazienti ad alto rischio clinico e di pazienti ad alto rischio citogenetico, nel contesto di trattamenti standard e terapie immunitarie
2. Generare una definizione meccanicistica dei driver patobiologici dei pazienti ad alto rischio clinico e dei pazienti ad alto rischio citogenetico, nel contesto di trattamenti standard e terapie immunitarie
3. Valutare il profilo clinico di alto rischio nel contesto di nuove modalità di trattamento, comprese le terapie CAR-T e gli anticorpi bispecifici
Il consorzio è composto da 5 centri di ricerca europei con una storia condivisa di ricerca clinica collaborativa, traslazionale e di base nel contesto di ampi studi clinici internazionali sponsorizzati dall’European Myeloma Network (EMN).