Giornata Mondiae Malattie Rare - Il Governo Biomedico italiano dedicato alla cura: l’impatto tra rischio e responsabilità

L'evento per la Giornata Internazionale delle Malattie Rare si concentra sull'accessibilità alle cure e sulla governance delle malattie rare. La sfida principale è garantire continuità di cura, con modelli sanitari (italiano e assicurativo) che presentano pro e contro. Il modello italiano, basato su una rete di centri e servizi territoriali, è stato rafforzato dalla legge 175 e dall'Accordo Stato Regioni 2023, con un'organizzazione incentrata sui percorsi assistenziali. Le sfide attuali includono farmaci costosi, carenza di personale, risorse e unità di cure intensive pediatriche, formazione, integrazione sociale e lavorativa. Esperti di "MondoRaro" propongono soluzioni come governance evoluta, ospedali a misura di paziente connessi a reti europee e al domicilio, accesso equo alle cure, ricerca, trial clinici decentralizzati e informazione. A vent'anni dalla prima legge sulle malattie rare e con nuove terapie disponibili, la responsabilità scientifica deve tradursi in assistenza.