Extracellular vesicles in ALS: testing their use as biomarkers for prognosis and disease progression

I sintomi e la velocità di progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sono variabili nei pazienti ed è necessario trovare nuovi strumenti che aiutino a definire come progredisce la malattia. C'è anche l'urgenza di trovare nuovi parametri che dimostrino se una sperimentazione clinica ha esito positivo. Pertanto, abbiamo un bisogno urgente di biomarcatori per la progressione della malattia. Siamo alla ricerca di fattori biologici facilmente misurabili nel sangue che siano diversi nei pazienti che sviluppano una progressione rapida rispetto a una progressione lenta della SLA e che cambino nel corso della malattia. Abbiamo osservato che nel plasma dei pazienti SLA, piccole nanoparticelle, chiamate vescicole extracellulari sono diverse in base alla velocità di progressione della malattia. Grazie all’analisi delle vescicole extracellulari, e ai dati clinici raccolti per ogni paziente, proponiamo di costruire un modello di intelligenza artificiale che ci permetta di definire la progressione di malattia di ogni paziente ed eventualmente di valutare un eventuale miglioramento durante i trials clinici. L'obiettivo di questo progetto è analizzare le vescicole extracellulari e raccogliere prove a supporto del loro uso nella progressione della malattia. Proponiamo uno studio multicentrico e prospettico. Il sangue verrà raccolto a quattro tempistiche diverse. Le vescicole extracellulari saranno purificate e analizzate per le caratteristiche che abbiamo visto cambiare nel nostro precedente studio esplorativo. Le caratteristiche delle vescicole extracellulari saranno anche studiate nel liquido cerebrospinale per definire se i cambiamenti rilevati nel sangue riflettano ciò che accade nel cervello. Ci aspettiamo di fornire un primo studio prospettico longitudinale sulle vescicole extracellulari come potenziali nuovi biomarcatori per la SLA.